在2月29日第十七個(gè)國際罕見(jiàn)病日到來(lái)之際，國藥集團通過(guò)其成員企業(yè)中國醫藥對外貿易有限公司與綜保區（北京）國際醫藥分撥中心有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“國藥保稅”），在天竺綜合保稅區成功完成了罕見(jiàn)病藥品地夫可特的首批備貨入庫。此舉標志著(zhù)國務(wù)院去年定位天竺綜合保稅區為罕見(jiàn)病藥品保障先行區的戰略決策已開(kāi)始顯現成效。

　　杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）是一種遺傳性的罕見(jiàn)病，進(jìn)行性肌營(yíng)養不良被列入第一批罕見(jiàn)病目錄中，DMD為其中最嚴重且患病人數最多的一種，其發(fā)病率為1/3500活產(chǎn)男嬰。由于肌肉蛋白缺失，該病會(huì )導致患者病情逐漸惡化，最初表現為肌肉功能喪失，最終可能影響到呼吸和心臟功能。地夫可特是一種針對DMD治療的首選藥物，在國際上已被證明能夠顯著(zhù)減緩疾病進(jìn)展，改善患者的生活質(zhì)量。然而，由于該藥物尚未在中國正式上市，國內患者獲取藥物面臨諸多挑戰。此次在天竺綜合保稅區內完成的地夫可特備貨，將大幅提升該藥物在中國的可及性，為DMD患者提供更加穩定和安全的治療方案。

　　據了解，國藥集團相關(guān)成員企業(yè)始終秉承“護佑生命關(guān)愛(ài)健康”的企業(yè)理念，積極響應國家號召，密切關(guān)注中國罕見(jiàn)病領(lǐng)域的進(jìn)展。自2019年至2023年，國藥罕見(jiàn)病團隊已受北京協(xié)和醫院的委托，成功完成了米托坦片、氯巴占片等多種罕見(jiàn)病用藥的臨時(shí)進(jìn)口任務(wù)，本次該批藥品能夠在天竺綜合保稅區內國藥保稅完成入區入庫，是中央醫藥企業(yè)積極踐行保障病先行區建設社會(huì )責任的重要體現。未來(lái)還將持續與首都機場(chǎng)臨空經(jīng)濟區管委會(huì )及相關(guān)醫療機構緊密合作，共同推動(dòng)天竺綜合保稅區罕見(jiàn)病保障先行區相關(guān)政策落地，確保罕見(jiàn)病患者的用藥安全與高效，進(jìn)一步推動(dòng)中國罕見(jiàn)病治療事業(yè)的發(fā)展。