中國經(jīng)濟網(wǎng)1月28日訊（記者 郭文培） 1月28日，迪哲醫藥（股份代碼：688192.SH）宣告，美國食品藥品監督管理局（FDA）近日授予其在研產(chǎn)品DZD9008突破性療法認定，用于治療EGFR 20號外顯子插入突變的非小細胞肺癌患者。這是繼2020年12月DZD9008獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心突破性治療藥物品種認定資格后又一重大進(jìn)展。

　　EGFR即表皮生長(cháng)因子受體，其通過(guò)與生長(cháng)因子結合，調節細胞凋亡、增殖、遷移，一旦突變（主要為18-21外顯子），EGFR蛋白將不依賴(lài)細胞生長(cháng)因子信號，導致胞內酪氨酸激酶自動(dòng)磷酸化，促進(jìn)腫瘤細胞增殖，抑制腫瘤細胞凋亡。常見(jiàn)突變類(lèi)型如19號外顯子的缺失性突變、21號外顯子的L858R點(diǎn)突變，對傳統的1代至3代EGFR抑制劑敏感，而EGFR20號外顯子插入突變對傳統的1代至3代EGFR抑制劑不敏感。加之，腫瘤免疫治療對EGFR 20號外顯子插入突變的療效也不理想。因此，目前臨床標準治療為化療（包括一線(xiàn)及后線(xiàn)治療），患者預后極差，亟需有效治療手段。

　　DZD9008是迪哲醫藥自主研發(fā)的針對EGFR/HER2 20號外顯子插入突變設計的全球首創(chuàng )小分子化合物，首選適應癥為治療EGFR 20號外顯子插入突變非小細胞肺癌，目前處于國際多中心II期單臂關(guān)鍵性臨床試驗階段，正在中國、美國、韓國、澳大利亞、日本、法國等國家和地區開(kāi)展臨床試驗。截至2021年7月30日，全球臨床試驗結果顯示，DZD9008在200 mg/日和300mg/日劑量下，確認的最佳客觀(guān)緩解率分別達到45.5%和41.9%，并在腦轉移患者及同類(lèi)藥物Amivantamab療效不佳或治療后進(jìn)展的患者中均顯示療效。

　　“EGFR 20號外顯子插入突變的非小細胞肺癌患者亟需更佳的治療方案，DZD9008是抑制EGFR突變的高選擇性絡(luò )氨酸激酶抑制劑，初步臨床證據表明，DZD9008有潛力成為全新的、更有效的靶向治療方案?！钡险茚t藥首席執行官張小林博士表示，“本次獲批美國FDA突破性療法認定，讓我們備受鼓舞，DZD9008獲中美兩國突破性療法雙重認定印證了其差異化優(yōu)勢，迪哲醫藥將繼續致力于發(fā)現和開(kāi)發(fā)全球創(chuàng )新藥物，造福全球腫瘤患者?！?/p>

　　據了解，突破性療法認定源于《美國食品和藥物管理局安全及創(chuàng )新法案》（FDASIA）的規定，旨在加速新藥開(kāi)發(fā)，適用于治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床試驗表明其療效顯著(zhù)優(yōu)于現有治療手段的藥物。根據規定，研發(fā)中的新藥一旦被授予突破性療法認定，便能享受一系列加速藥物開(kāi)發(fā)的政策，包括FDA專(zhuān)家介入指導臨床開(kāi)發(fā)整個(gè)過(guò)程，有效提升與FDA的溝通效率。同時(shí)，在提交藥品上市申請時(shí)，可以進(jìn)行滾動(dòng)提交，特別是在符合相關(guān)標準時(shí)可獲得優(yōu)先審評。隨著(zhù)突破性療法的認定，有望縮短DZD9008上市審評時(shí)間，促使藥物盡早可及。