近日，在清華大學(xué)藥學(xué)院舉辦的學(xué)術(shù)會(huì )議上，全國政協(xié)經(jīng)濟委員會(huì )副主任、中國國際經(jīng)濟交流中心理事長(cháng)畢井泉表示，人們對創(chuàng )新藥本質(zhì)和發(fā)展規律的認識是逐步形成的，要從創(chuàng )新程度和臨床價(jià)值認識創(chuàng )新藥。創(chuàng )新藥所具有的“專(zhuān)利、適應癥結論、市場(chǎng)推廣價(jià)值”這三個(gè)特點(diǎn)，反映了藥物在研發(fā)和上市不同時(shí)期的特征。專(zhuān)利是實(shí)驗室研究階段藥物發(fā)現和設計的結果，適應癥結論是藥物從產(chǎn)品轉化為臨床需要治療藥品過(guò)程的結果，市場(chǎng)推廣價(jià)值反映的是藥品上市后確證臨床適應癥結論的實(shí)踐結果。

　　“專(zhuān)利保護是激勵生物醫藥創(chuàng )新最重要的制度”

　　“創(chuàng )新藥的第一個(gè)特點(diǎn)是‘專(zhuān)利’，即企業(yè)擁有藥品專(zhuān)利或授權使用的專(zhuān)利?！碑吘f(shuō)，這種專(zhuān)利包括化合物的實(shí)體專(zhuān)利、化合物制作方法專(zhuān)利、化合物使用用途專(zhuān)利。其中，化合物使用用途的專(zhuān)利即適應癥專(zhuān)利。

　　據介紹，專(zhuān)利制度建立已經(jīng)有約400年的歷史，適用于工業(yè)制造所有領(lǐng)域的發(fā)明，因此專(zhuān)利不是生物醫藥產(chǎn)業(yè)所獨有的。專(zhuān)利制度科學(xué)上的意義在于向社會(huì )公布發(fā)明人的成果及制作方法，讓其他發(fā)明人在此基礎上繼續發(fā)明創(chuàng )造，避免重復，少走彎路。

　　畢井泉指出，專(zhuān)利制度經(jīng)濟上的意義在于給專(zhuān)利權人一段時(shí)期市場(chǎng)獨占，國家法律保護這種市場(chǎng)獨占，讓發(fā)明人使用專(zhuān)利生產(chǎn)銷(xiāo)售產(chǎn)品，并獲得壟斷利潤。

　　畢井泉表示，專(zhuān)利制度就是用公開(kāi)發(fā)明和市場(chǎng)獨占這種利益激勵來(lái)鼓勵發(fā)明創(chuàng )造，促進(jìn)科技進(jìn)步。落實(shí)黨的二十大報告提出的“加強知識產(chǎn)權法治保障，形成支持全面創(chuàng )新的基礎制度”，最重要的是保護發(fā)明人的專(zhuān)利不被侵犯，不被人進(jìn)行商業(yè)目的的應用；尊重專(zhuān)利權人的市場(chǎng)獨占權，自主決定生產(chǎn)數量，自主決定產(chǎn)品價(jià)格?！胺駝t就會(huì )打擊經(jīng)營(yíng)主體創(chuàng )新的積極性?！彼麖娬{。

　　“專(zhuān)利保護是激勵生物醫藥創(chuàng )新最重要的制度。但隨著(zhù)生物醫藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，僅靠專(zhuān)利保護有其局限性?！碑吘f(shuō)。

　　“生物醫藥研發(fā)只有創(chuàng )新程度的差異，不存在真創(chuàng )新、偽創(chuàng )新、假創(chuàng )新的問(wèn)題”

　　畢井泉表示，通過(guò)雙盲隨機對照試驗的方法，證對某種疾病適應癥有效安全的結論，這是生物醫藥產(chǎn)業(yè)所獨有的，是創(chuàng )新藥的本質(zhì)特征。

　　“創(chuàng )新藥研發(fā)高投入、高風(fēng)險、長(cháng)周期的特點(diǎn)，主要體現在藥物臨床試驗的求證過(guò)程中?！碑吘硎?，藥物研發(fā)投入的70%以上花費在臨床試驗上。多個(gè)適應癥的開(kāi)發(fā)，投入金額更多，臨床試驗投入占比更大。藥物研發(fā)“九死一生”，主要是指從一期臨床試驗到成功上市的概率，這使創(chuàng )新藥的研發(fā)成本，相較于其他研發(fā)有近十倍甚至百倍的增加。

　　畢井泉指出，數據保護是鼓勵生物醫藥創(chuàng )新又一重要制度安排。臨床試驗產(chǎn)生大量的數據，是雙盲隨機對照試驗產(chǎn)生的數據，反復驗證藥物的有效性安全性。藥物臨床價(jià)值的評估是建立在適應癥有效安全結論及相關(guān)數據的基礎上。

　　畢井泉認為，對創(chuàng )新藥的理解應該主要從臨床試驗確證的疾病適應癥結論來(lái)認識。

　　——填補臨床空白，解決未被滿(mǎn)足的臨床需求，屬于全球首創(chuàng )、填補空白的創(chuàng )新。

　　——臨床研究結果證明能夠比現有標準治療藥物延長(cháng)生命、提高療效、減少副作用的藥物，屬于同類(lèi)適應癥藥物最好的創(chuàng )新。

　　——雖然療效和安全性相當，但能夠打破壟斷、促進(jìn)競爭、給患者更多選擇，這一類(lèi)藥物也應該定義為創(chuàng )新藥。

　　——化學(xué)仿制藥不是創(chuàng )新藥，但開(kāi)發(fā)仿制藥物，特別是一些難以溶解和滲透的化學(xué)藥物，技術(shù)難度大，也需要創(chuàng )新。

　　畢井泉表示，過(guò)去我們按藥典標準研發(fā)生產(chǎn)仿制藥，現在改為按照與原研藥質(zhì)量療效一致的原則研發(fā)生產(chǎn)仿制藥，并對過(guò)去已經(jīng)批準上市的仿制藥進(jìn)行質(zhì)量療效一致性評價(jià)，促進(jìn)制藥業(yè)整體技術(shù)水平的提高，是以科技創(chuàng )新推動(dòng)產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新，是歷史性進(jìn)步?！艾F在通過(guò)一致性評價(jià)和按新標準批準的仿制藥品規已經(jīng)有逾9050個(gè)，這是整個(gè)制藥行業(yè)科技進(jìn)步的結果?！彼f(shuō)。

　　畢井泉分析，原研藥降價(jià)甚至退出市場(chǎng)，根本原因是通過(guò)一致性評價(jià)或按新標準批準上市的仿制藥可以在臨床上替代原研藥。過(guò)去原研藥賣(mài)高價(jià)，是因為其壟斷地位，國內沒(méi)有仿制藥能夠替代。把前些年原研藥賣(mài)高價(jià)歸結為定價(jià)方法有問(wèn)題，是對產(chǎn)業(yè)發(fā)展歷史的了解不夠。

　　“創(chuàng )新藥與仿制藥的區別在于，前者是花費巨資和時(shí)間，通過(guò)臨床試驗驗證有效性安全性的藥物，后者是以前者的藥物設計和臨床試驗數據為基礎，仿制時(shí)只需做到藥學(xué)質(zhì)量一致，再通過(guò)生物等效性試驗證明其生物利用度一致，兩者資金投入和時(shí)間存在巨大差異，但都是程度不同的創(chuàng )新，都應該鼓勵?！碑吘f(shuō)。

　　畢井泉指出，開(kāi)發(fā)新的適應癥也是創(chuàng )新?！巴瑯拥腜D-1，有的適應癥有30多個(gè)，有的則只有一個(gè)或幾個(gè)。其中的每一個(gè)適應癥都需要經(jīng)過(guò)2至3年的臨床研究、上百例受試者參與試驗，投入大量資金來(lái)證明適應癥的有效性、安全性?！币虼?，我們要鼓勵企業(yè)開(kāi)發(fā)新的適應癥。

　　“改變給藥方式，使患者服用更加方便，也是創(chuàng )新，也應該鼓勵?！碑吘f(shuō)，生物醫藥研發(fā)只有創(chuàng )新程度的差異，不存在真創(chuàng )新、偽創(chuàng )新、假創(chuàng )新的問(wèn)題。所有勞動(dòng)者的工作都值得尊重，所有科學(xué)家的努力都值得尊重。

　　“最終批準上市的藥品能否被醫生和患者所接受，要靠市場(chǎng)檢驗”

　　畢井泉表示，創(chuàng )新藥的臨床價(jià)值還體現在市場(chǎng)競爭過(guò)程中的時(shí)間價(jià)值。同樣一個(gè)新靶點(diǎn)藥物開(kāi)發(fā)，不同企業(yè)同時(shí)獲得藥物分子的專(zhuān)利，但如果研發(fā)進(jìn)度前后差三年以上，落后者就可能需要與先上市的藥品做頭對頭的對抗性實(shí)驗，不僅要投入更多的資金，而且療效不能優(yōu)于前者的，基本上就沒(méi)有上市推廣的機會(huì )；即使不需要做頭對頭的對抗性臨床試驗，先上市的企業(yè)已經(jīng)占領(lǐng)了市場(chǎng)，醫生已經(jīng)形成了用藥習慣，后上市的藥品開(kāi)拓市場(chǎng)會(huì )遇到極大的困難?！霸趧?chuàng )新藥研發(fā)的競爭中，落后即可能意味著(zhù)落敗?！彼f(shuō)。

　　畢井泉指出，決定一種藥物的開(kāi)發(fā)和上市，不僅僅是對某種適應癥有效安全，而且應當比現有臨床使用的藥物具有更好的療效、更少的副作用，給患者帶來(lái)新的獲益，具有市場(chǎng)推廣價(jià)值。

　　“創(chuàng )新藥企業(yè)是在用巨額資金投入博取科技上的成功?！碑吘f(shuō)，創(chuàng )新藥研發(fā)存在諸多不確定性，但充滿(mǎn)希望的成功、風(fēng)險回報的誘惑、推動(dòng)科技進(jìn)步、造福人類(lèi)健康的美好前景，吸引投資人前赴后繼投巨資于藥物研發(fā)事業(yè)。相應的，企業(yè)也不會(huì )投入資金開(kāi)發(fā)一個(gè)比現有治療手段更差的藥物，市場(chǎng)會(huì )拋棄這樣的藥物。

　　畢井泉表示，藥品審評機構是在用專(zhuān)業(yè)的權威性和國家的信譽(yù)為藥品有效性安全性背書(shū)，為患者的臨床用藥把關(guān)。藥品審評機構不會(huì )同意企業(yè)做沒(méi)有市場(chǎng)推廣價(jià)值的既浪費臨床資源又浪費審評資源的臨床試驗。

　　“最終批準上市的藥品能否被醫生和患者所接受，要靠市場(chǎng)檢驗?！碑吘f(shuō)。